Qu’est-ce qu’une Plateforme d’Expertise Maladies Rares (PEMR) ?

Les Plateformes d’Expertise Maladies Rares (PEMR) sont établies au sein de au sein des établissements siège de plusieurs centres labellisés.

Leur rôle consiste à coordonner, en fonction des besoins du territoire, le réseau de soins local (en associant divers acteurs tels que les laboratoires de diagnostic, les équipes de recherche, les structures éducatives et médico-sociales, ainsi que les associations de patients concernées), favoriser la mutualisation locale des connaissances et des compétences, et enfin participer à la gestion de la base nationale de données maladies rares.

Le 7 août 2019, la DGOS a lancé un appel à projet PEMR dans le but d’encourager les établissements de santé à mettre en place des plateformes d’expertise pour renforcer l’articulation inter-filières au sein des établissements de santé sièges de plusieurs centres de référence labellisés dans le cadre du plan national maladies rares 3. Dix plateformes d’expertise ont été financées dans ce 1er appel à projet dont la PEMR BFC, et font suite à un projet pilote mis en place à Paris-Sud. En 2022, 9 nouvelles plateformes ont été labellisées. En Outre-mer, 4 plateformes de coordination maladies rares ont été déployées par ailleurs.

Les 19 plateformes d’expertise maladies rares de métropole sont basées dans chacune des 13 régions métropolitaines (5 plateformes sont situées en région parisienne qui représente 19% de la population métropolitaine, 1 ou 2 plateformes implantées dans chaque autre région, la Corse est rattachée au CHU de Nice). Les Plateformes de Coordination Outre-Mer sont situées en Martinique, en Guadeloupe, à La Réunion-Mayotte et en Guyane afin de structurer l’offre de soins locale pour les personnes ayant une maladie rare.

Ces plateformes ont pour objet le partage d’expertise et la mutualisation des connaissances, des compétences et des ressources à un échelon local afin de :

• Améliorer la visibilité des centres labellisés maladies rares ;
• Mutualiser des ressources sur des missions transversales aux centres de référence maladies rares (CRMR), centres de ressources et de compétences (CRC), centres de compétence maladies rares (CCMR), à l’échelle d’un territoire permettant un maillage équitable ;
• Participer à la formation et l’information ;
• Soutenir l’innovation diagnostique et thérapeutique, de même que la recherche ;
• Renforcer les liens, entre les centres d’expertise et les associations de malades ;
• Favoriser l’implémentation de la Banque Nationale de Données Maladies Rares (BNDMR) ;
• Faciliter les liens avec le médico-social dans les centres maladies rares.

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